Запуск Refixia (Nonacog Beta Pegol)

Що таке Refixia?

Refixia застосовується для терапії та профілактики кровотеч у хворих на гемофілію В старше 12 років. Пацієнти з гемофілією В мають вроджений дефіцит фактора згортання IX, пов'язаний із статтю (X-зрецесивний).Рефіксія - це очищений рекомбінантний людський фактор IX (rFIX).

Як працює Нонаког Бета Пегол?

Активна речовина препарату Рефіксія, нонаког бета пегол, замінює функцію фактора IX в організмі. Фактор IX - це глікопротеїн, який синтезується в печінці. Фактор IX активується фактором XIa та фактором VII / комплексом тканинного фактора. Активований фактор IX разом з активованим фактором VIII активує фактор X, який перетворює протромбін у тромбін. Тромбін перетворює фібриноген у фібрин, що призводить до утворення згустків. Рівень фактора IX у плазмі збільшується за допомогою замісної терапії, що призводить до тимчасової корекції схильності до кровотеч у хворих.

Дозування та застосування

Рефіксію вводять внутрішньовенно. Дозування залежить від показань і ділиться таким чином:

профілактика

40 МО / кг маси тіла раз на тиждень. Залежно від досягнутого рівня фактора IX та індивідуальної схильності до кровотеч можуть розглядатися коригування дозування та частоти введення.

Замісна терапія

Доза та тривалість замісної терапії залежать від локалізації та тяжкості кровотечі:

а) Початок гемартрозу, м’язової кровотечі, кровотечі в області рота, а також великого гемартрозу, м’язової кровотечі або гематом: 40 МО / кг як одна доза.

b) Серйозна або небезпечна для життя кровотеча: 80 МО / кг, можна вводити додаткові дози 40 МО / кг.

Хірургічні втручання

Дозування та інтервали дозування залежать від тяжкості хірургічної процедури:

а) Невелика хірургічна операція, включаючи видалення зуба: 40 МО / кг у вигляді одноразової дози. Додаткові дози можна вводити за потреби.

b) Основні хірургічні втручання: 80 МО / кг до операції. У перший післяопераційний тиждень можна застосовувати 40 МО / кг двічі з інтервалом 1-3 дні. Згодом, через тривалий період напіввиведення препарату, частоту дозування можна збільшити до одного разу на тиждень, поки кровотеча не зупиниться і рана не заживе.

Діти та підлітки

Доза для підлітків у віці 12-18 років аналогічна дозі для дорослих 40 МО / кг маси тіла. Довгострокова безпека для дітей віком до 12 років ще не перевірена.

Ситуація вивчення

Основне дослідження було проведено з 74 раніше пролікованими учасниками дослідження (підлітки та дорослі). У несліпованій групі попиту терапія тривала 28 тижнів. Терапія протягом 52 тижнів проводилась у двох групах профілактичної терапії, які були рандомізовані однозасліпленим способом. Одна група отримувала 10 МО / кг один раз на тиждень, інша 40 МО / кг один раз на тиждень. Для порівняння, річна частота кровотеч у пацієнтів, які отримували вищу дозу, була на 49% нижчою, ніж у групі в групі 10 МО / кг (р <0,05).
Було проведено три дослідження хірургічних процедур, проведено 15 великих та 26 незначних операцій. Ефективність препарату Nonacog Beta Pegol була оцінена зі 100% успіху в 15 основних втручаннях. Всі незначні втручання були оцінені як успішні.

Побічні ефекти рефіксії

Побічні ефекти клінічних досліджень перераховані нижче відповідно до їх частоти:

  • Поширені (≥ 1/100, <1/10): нудота, свербіж та свербіж у вухах, втома та реакції у місці ін’єкції, такі як біль у місці інфузії.
  • Непоширені (≥ 1/1000, <1/100): гіперчутливість, серцебиття (свідоме усвідомлення власного серцебиття) та припливи.

Активна міцність та розміри упаковки від Refixia

Препарат від виробника Novo Nordisk Pharma GmbH доступний у наступних трьох сильних сторонах

  • Refixia 500 МО порошок та розчинник для розчину для ін’єкцій, 1 флакон N (PZN 13451425) Кожен флакон номінально містить 500 МО бета-пеголу нонакогу. Після розчинення 1 мл Refixia містить приблизно 125 МО бета-пеголу нонакогу.
  • Refixia 1000 МО порошок та розчинник для розчину для ін’єкцій, 1 флакон N (PZN 13451454) Кожен флакон номінально містить 1000 МО бета-пеголу нонакогу. Після розчинення 1 мл Refixia містить приблизно 250 МО бета-пеголу нонакогу.
  • Refixia 2000 МО порошок та розчинник для розчину для ін’єкцій, 1 флакон N (PZN 13451460) Кожен флакон номінально містить 2000 МО бета-пеголу нонакогу. Після розчинення 1 мл Refixia містить приблизно 500 МО бета-пеголу нонакогу.