Нове введення Гівлаарі для печінкової порфірії

фон

Гостра порфірія печінки (AHP) - рідкісне генетичне захворювання, при якому один із ферментів, що бере участь у біосинтезі гему, є недостатнім. Оскільки гем, крім іона заліза, складається з ароматичного порфірину, то в разі порушення синтезу гему в тканинах може накопичуватися і осідати більше порфіринів та їх попередників. Це може призвести до сильних болів у животі, блювоти та судом, що може загрожувати життю через можливість дихальної недостатності під час судом. Багато пацієнтів також відчувають хронічні симптоми.

Після того, як Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) Гівлаарі з Алнілама Нідерландів Б.В. рекомендований до затвердження, остаточне схвалення Європейською Комісією відбулося в березні.

Дотепер не було затвердженої лікарської терапії для пацієнтів з АХП.

Givlaari, що містить Givorisan, буде доступний у Німеччині 15 квітня 2020 року.

Всю інформацію щодо заявки та ситуації дослідження можна знайти тут.