Нове введення Luxturna для дистрофії сітківки

Для чого використовується Luxturna?

Luxturna - це новий препарат від Novartis Pharma, який використовується для лікування дорослих та педіатричних пацієнтів із втратою зору внаслідок успадкованої дистрофії сітківки на основі перевірених біалельних мутацій RPE65 та достатніх життєздатних клітин сітківки.

План до- та післяопераційного імуномодулюючого лікування преднізолоном або еквівалентом можна знайти в інформації про продукт.

Що таке Voretigen Neparvovec?

Voretigen Neparvovec - це вектор переносу генів, який використовує капсид аденоасоційованого вірусного вектора серотипу 2 (AAV2) як транспортний засіб для кДНК специфічного для пігменту епітелію епітелію білка 65 кДа (hRPE65) у сітківку. Voretigen Neparvovec отримують із природного AAV за допомогою методів рекомбінантної ДНК.

Вплив Воретиген Непарвовек

Специфічний для 65-кілодальтонового білка пігментного епітелію сітківки (RPE65) знаходиться в пігментних епітеліальних клітинах сітківки і перетворює весь транс-ретинол в 11-цис-ретинол. Під час зорового циклу (ретиноїдний цикл) 11-цис-ретинол перетворюється в хромофор 11-цис-ретиналь. Ці етапи мають вирішальне значення для біологічного перетворення світлового фотона в електричний сигнал всередині сітківки. Мутація гена RPE65 призводить до зниження або відсутності активності транс-ретинілізомерази RPE65, яка блокує зоровий цикл і, таким чином, призводить до втрати зору. Накопичення токсичних проміжних продуктів з часом призводить до загибелі клітин пігментного епітелію сітківки і, отже, до прогресуючої загибелі клітин фоторецепторів. Люди з біалельною дистрофією сітківки, пов’язаною з мутацією RPE65, часто виявляють втрату зору в дитячому або юнацькому віці, що в кінцевому підсумку призводить до повної сліпоти.

Ін'єкція Voretigen Neparvovec у субретинальний простір призводить до трансдукції пігментних епітеліальних клітин сітківки з кДНК, що кодує нормальний людський білок RPE65 (терапія генної аугментації), тим самим відкриваючи потенціал для відновлення зорового циклу.

Застосування та дозування

Лікування має розпочинати та проводити хірург-сітківка, який має досвід проведення макулярної хірургії. Luxturna - це стерильний розчин концентрату, який вводять субретинально. Перед введенням препарат необхідно розморозити і розвести. Luxturna доступний у флаконі з однією дозою для одноразового введення. Введення повинно відбуватися в операційній в асептичних умовах. Зіниця повинна бути розширена. Детальнішу інформацію про адміністрування можна знайти в технічній інформації.

Побічні ефекти Luxturna

Найпоширенішими побічними реакціями, пов'язаними з прийомом (частота ≥ 5%), були

Дуже часто

  • Гіперемія кон’юнктиви
  • катаракта
  • Підвищення внутрішньоочного тиску

Часто

  • Розрив сітківки
  • Ямочки на рогівці
  • Макулярні отвори
  • субретинальних відкладень
  • Запалення очей
  • Подразнення очей
  • Біль в очах
  • Макулопатія (зморшки на макулярній поверхні)

Повний перелік усіх побічних ефектів можна знайти в інформації для медичних працівників.

Вагітність, годування груддю та здатність керувати автомобілем

Voretigen Nepavovec не слід застосовувати під час вагітності. Рішення про використання під час грудного вигодовування вимагає оцінки ризику та вигоди та рішення про припинення грудного вигодовування або припинення лікування.

Оскільки після субретинальної ін’єкції можуть виникати тимчасові порушення зору, не керуйте автомобілем та не працюйте на машинах. Пацієнт може робити і те, і інше лише після того, як лікар визначив зір.

Вивчіть ситуацію для вступу

Luxturna вивчали в одному основному дослідженні, в якому взяли участь 31 пацієнт із спадковою дистрофією сітківки через мутації RP65.

Основним показником ефективності було те, наскільки успішно пацієнти проходили тест на рухливість, в якому їм доводилося проходити курс із кривими та перешкодами в різних умовах освітлення. Тест був пройдений, якщо пацієнти закінчили курс протягом 3 хвилин і вразили максимум 3 перешкоди.

Після одного року лікування пацієнти, які отримували Luxturna, покращили свої бали на 1,8 бала, тоді як пацієнти, які не отримували Luxturna, лише покращили свої бали на 0,2 бали. Пацієнти, які отримували Luxturna, мали змогу краще рухатися по курсу. Тринадцять із 21 пацієнта (62%), які отримували Luxturna, пройшли тест на рухливість при найнижчій інтенсивності світла 1 Люкс. Жоден з пацієнтів, які не отримували ліки, цього не робив. Поліпшення зору у пацієнта зберігалося принаймні протягом трьох років.

зберігання

Концентрат та розчинник слід зберігати та транспортувати замороженими при температурі не більше -65 ° C. Після розморожування лікарський засіб не можна заморожувати повторно. Лікарський засіб можна зберігати максимум 4 години при кімнатній температурі нижче 25 ° C.