Короткий опис Зольгенсма (Онасемногон-Абепарвовек)

За координацією з Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) та Інститутом Пола Ерліха (PEI) Novartis Gene Therapies EU Limited надає інформацію про наступне.

Резюме

  • Повідомлялося про тромботичну мікроангіопатію (ТМА) у пацієнтів із спинномозковою м’язовою атрофією (СМА), які отримували Зольгенсма (Онасемногоген-Абепарвовек), особливо в перші кілька тижнів після лікування Зольгенсма (Онасемногоген-Аберпавек), тромботична мікроангіопатія (ТМА) повідомлялося, особливо в перші кілька тижнів після лікування.
  • ТМА - гостре захворювання, що загрожує життю, що характеризується тромбоцитопенією, гемолітичною анемією та гострим ураженням нирок.
  • Перед введенням Onasemnogen-Abeparvovec, крім рекомендованих в даний час лабораторних досліджень, необхідно визначити рівень креатиніну та загальний аналіз крові (включаючи гемоглобін та кількість тромбоцитів).
  • Кількість тромбоцитів слід ретельно контролювати протягом тижня після інфузії та регулярно контролювати після цього. У разі тромбоцитопенії слід проводити подальші дослідження, включаючи діагностичні тести на гемолітичну анемію та порушення функції нирок.
  • Якщо у пацієнтів є які-небудь ознаки, симптоми або лабораторні результати, що свідчать про ТМА, слід негайно звернутися до спеціалістів та мультидисциплінарних консультацій у спеціалізовані центри, і ТМА слід негайно лікувати за клінічними показаннями.
  • Вихователі повинні бути поінформовані про ознаки та симптоми ТМА (наприклад, синці, судоми, олігурія) та проінструктовані негайно звернутися до невідкладної медичної допомоги у разі виникнення цих симптомів.

Передумови та проблеми безпеки

Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec) схвалений для лікування спінальної м’язової атрофії (SMA). На сьогоднішній день у всьому світі проліковано близько 800 пацієнтів.

ТМА являє собою гетерогенну групу захворювань, до якої належать гемолітично-уремічний синдром (HUS) та тромботична тромбоцитопенічна пурпура (TTP). Загальна захворюваність на ТМА у дітей оцінюється у кілька випадків на мільйон на рік.

Діагноз ТМА ставиться на основі доказів тромбоцитопенії, гемолітичної анемії та гострого ураження нирок і виникає внаслідок порушення регуляції та / або надмірної активації системи комплементу. Їх етіологія може бути генетичною або набутою. ТМА піддається лікуванню, і його можна вилікувати за допомогою своєчасної та відповідної терапії. Важливо підвищити обізнаність про можливу появу ТМА у пацієнтів, які отримують лікування Онасемногоном-Абепарвовеком.

Загалом серед приблизно 800 пролікованих пацієнтів було зареєстровано п’ять підтверджених випадків ТМА у пацієнтів у віці від 4 до 23 місяців після лікування Онасемногоном-Абепарвовеком.

У цих п'яти випадках ТМА розвинувся протягом 6-11 днів після інфузії Онасемноген-Абепарвовек. У пацієнтів спостерігалося блювота, підвищення артеріального тиску, олігурія / анурія та / або набряки. Лабораторні показники показали тромбоцитопенію, підвищення рівня креатиніну в сироватці крові, протеїнурію та / або гематурію та гемолітичну анемію (зниження гемоглобіну із шистоцитозом у мазку периферичної крові). У двох пацієнтів були додаткові інфекції, і обом нещодавно було зроблено щеплення (протягом 2–3 тижнів після прийому Онасемного-Абепарвовек). Інформацію про планування щеплень за Zolgensma можна знайти в інформації про продукт.

У гострій фазі всі пацієнти добре реагували на такі медичні втручання, як плазмаферез, системні кортикостероїди, переливання крові та підтримуюче лікування. Двоє пацієнтів отримували діаліз (гемодіаліз або гемофільтрація). Один пацієнт, який потребував діалізу (гемофільтрації), помер через 6 тижнів після події.

Оновлення інформації про товар

Інформація про продукт для Onasemnogen-Abeparvovec буде оновлена ​​з урахуванням ризику розвитку ТМА, надаватиме рекомендації щодо перевірок для раннього виявлення ТМА та інформуватиме доглядачів про необхідність негайного звернення до невідкладної медичної допомоги, якщо ознаки та симптоми ТМА піти.